2020年我国基因治疗行业发展以及基因治疗行业分析研究报告（35页）

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摘要：

CATALOGUE基因治疗简介1作⽤机制阐述2基因治疗载体3相关上市产品43⽬录插⼊⽚段•基因编辑正常细胞疾病细胞缺陷⽚段导⼊⽚段正常功能⽚段抑制⽚段HDRNHEJ基因编辑+模板⽚段抑制缺陷⽚段的正常功能双链修复替换敲除插⼊•基因增补•基因抑制41.1基因治疗简介•基因治疗定义：将具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，从⽽达到治疗疾病的⽬的，或把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的⽅法；•核⼼：将正常基因或有治疗作⽤的基因通过⼀定⽅式导⼊⼈体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作⽤，从⽽达到治疗疾病⽬的；•发展现状：基因治疗技术还不成熟，以及涉及⼀系列伦...

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