毕马威：“一步治愈式”基因疗法：短期利基市场？（14页）

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摘要：

短期利基市场？kpmg.com“一步治愈式”基因疗法我们身处一个科学创新的新时代，当下“一步治愈式”基因疗法表现出治愈疾病的较大潜力。但目前仍然存在一些阻力使“一步治愈式”基因疗法难以在未来5-10年里用于治疗罕见和极罕见单基因遗传病。在本文中，我们旨在向生物制药领域的同行们介绍目前存在的挑战，并说明这些挑战对于此创新领域的可持续发展的意义。目录引言2行业现状3三项直接挑战5致力于单基因vs.多基因遗传病8竞争罕见单基因遗传病市场10收购还是合作？12结论：分散投资，坚持到底13毕马威如何提供帮助141©2022毕马威企业咨询(中国)有限公司—中国有限责任公司，是与英国私营担保有限公司—毕马威...

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