国家药品监督管理局:罕见疾病药物临床研发技术指导原则(21页)
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国家药品监督管理局2021年12月目录一、背景...................................................................................1二、罕见疾病药物研发的特殊考虑........................................21、获取罕见疾病临床数据................................................22、关注生物标志物的应用................................................33、积极应用定量药理学工具.....
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