医药行业小核酸药物：剑指慢性病广阔市场-220217（61页）

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摘要：

@2021华创版权所有华创证券医药团队2022-02-17小核酸药物：剑指慢性病广阔市场此页包含机密资料，其全部或任何部分不可被复制或再发送。本页不构成对任何产品的要约出售/购买、招揽或建议。关于免责声明全文，详见本PPT最后部分。2核酸药物是一种从基因转录后、蛋白质翻译前阶段进行调控的疗法，不同于传统的小分子或者单抗药物，其药物成分由序列经过特定设计的核苷酸构成，可以靶向多种蛋白质合成上游的mRNA。小核酸药物是其中长度较短，碱基少于30nt的一类，主要通过碱基互补配对原则作用于细胞内的mRNA，调控蛋白质的表达，从而达到治疗效果。可以进一步分为单链的反义寡核苷酸ASO，以及双链核苷酸s...

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