Parexel：生物技术行业在行动：提高罕见病药物研发成功率的四种方法

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摘要：

提高罕见病药物研发成功率的四种方法生物技术行业在行动如今，人类已发现7,000多种罕见病，与基因相关的占71.9%。然而，其中只有5%的罕见病有治疗手段。罕见病药物的研发过程非常复杂，而且需要克服各种特殊的挑战。例如，许多罕见病的患者是儿童，这是由于有接近70%的罕见病仅在幼儿起病。任何一种罕见病的患者群往往非常有限，且患者通常分散在不同国家和地区，因此选择一家拥有出色的患者招募能力和全球运营能力的药物研发伙伴至关重要。在本电子书中，ParexelBiotech分享了关于如何最大程度提升罕见病药物研发成功率的洞见，旨在为研发过程中四项最重大的挑战提供我们的视角：–减轻研究中心的试验负担，加强临...

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