医药行业创新药系列研究:ASGCT2022年会国产基因治疗进展更新-20220510-华创证券-27页
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www.hczq.com@2021华创版权所有华创证券医药团队2022-05-10创新药系列研究:ASGCT2022年会国产基因治疗进展更新此页包含机密资料,其全部或任何部分不可被复制或再发送。本页不构成对任何产品的要约出售/购买、招揽或建议。关于免责声明全文,详见本PPT最后部分。基因治疗2基因治疗(GeneTherapy)是通过将治疗性基因导入人体靶细胞方式,纠正基因缺陷或直接发挥作用,从而治疗疾病的新一代精准疗法,分为在体(Invivo)和离体(Exvivo)两大类型:在体基因治疗是通过递送系统直接将功能基因片段或基因编辑工具导入体内靶器官。例如诺华的Zolgensma是通过AAV载体...